科研之友
微信
新浪微博
Facebook
分享链接
摘要
经过科学家们三十年的不懈努力,基因治疗(gene therapy)这一理念终于得以被运用于临床,并逐渐成为治疗遗传病、感染性疾病和肿瘤等疾病的重要手段,它为传统疗法无法解决的疾病提供了更多的选择方案。同时,基因编辑领域的迅速发展和在递送载体运用上积累的经验,也极大地推动着基因治疗的进步。至今,欧洲药品管理局(EMA)和美国食品药品监督管理局(FDA)已经批准了6种基因治疗产品上市,基因治疗作为新的治疗手段有着较好的前景,然而继续发展为主流疗法依然面临着诸多挑战。该文回顾了基因治疗的发展过程,着重讨论了该领域目前的技术发展现状和临床应用情况,并对基因治疗存在的安全性和伦理等问题做出了总结和展望。
- 单位
