自体外周血造血干细胞移植治疗进展型多发性硬化的临床研究

作者：倪秀石; 欧阳建; 黄嵘; 王翀; 管得宁; 王中原; 徐宏华; 陈兵

来源：中国神经精神疾病杂志, 2005, (03): 192-195.

• 进展型多发性硬化
• 自体外周造血干细胞移植
• 疗效
• 毒性

目的观察自体外周血造血干细胞移植(APBSCT)治疗进展型多发性硬化(PMS)的疗效及安全性。方法16例进展型多发性硬化患者接受APBSCT治疗,造血干细胞动员采用环磷酰胺/粒细胞集落刺激因子(CY/GCSF)方案,预处理采用环磷酰胺/全身放疗(CY/TBl)或卡氮芥、足叶乙甙、阿糖胞苷和马法兰(BEAM)方案。采用无进展生存率和无复发生存率进行疗效评估,并记录移植、随访期间的毒副作用。结果中位数随访时间24个月,无进展生存率为80%,无事件生存率为50%。常见的不良反应有恶心、呕吐、感染、脱发、一过性转氨酶升高、短暂性神经症状加重,2例患者于移植后4.5个月和15个月分别死于严重肺部感染和不明原因的进行性黄疸。结论APBSCT治疗可明显阻止PMS患者的病情进展,其长期疗效和安全性仍需进一步随访观察。

• 单位
  南京大学医学院附属鼓楼医院; 神经内科