Wilson病治疗研究现状

作者：梁晨; 郑素军^*

来源：实用肝脏病杂志, 2021, 24(06): 930-933.

• Wilson病
• 药物治疗
• 神经系统症状
• 细胞移植
• 基因治疗

Wilson病(Wilson’s disease,WD)是以铜代谢异常为病变特点的常染色体隐性遗传病,可引起病变器官,主要是肝脏和大脑,的继发性损伤。目前,主要的治疗方法是应用调节体内铜负平衡的药物,如螯合剂和锌盐等,具体药物的选择需根据患者的临床表现、对药物的耐受性、医师用药经验、药物成本和可及性等进行选择。由于WD的药物治疗需终身维持,且存在副作用和依从性问题,药物治疗具有一定的局限性。肝源缺乏、费用高昂和移植后需终身免疫抑制剂治疗等因素使肝移植治疗的应用也受到限制。所以,新型治疗药物或方法,特别是安全性更好和能够永久治愈的方法,引起了越来越多的关注。本文对WD的治疗研究现状进行了系统综述。

• 单位
  首都医科大学附属北京佑安医院