siRNA非病毒递送载体的研究现状

作者：杨飞飞; 黄伟; 李云飞; 高钟镐

来源：药学学报, 2011, (12): 1436-1443.

DOI：10.16438/j.0513-4870.2011.12.009

• RNAi
• siRNA
• 非病毒载体 RNAi
• non-viral vector

RNA干扰(RNA interference,RNAi)是近年发展起来的一种新技术。RNAi是指通过外源性或内源性的双链RNA在体内诱导靶基因mRNA产生特异性降解,进而引起不同水平的基因沉默。RNAi已经用于肿瘤、病毒感染、乙型肝炎等多种疾病的治疗。小干扰RNA(siRNA)是RNAi的效应分子,可在体内诱导RNAi效应。但是裸siRNA在体内容易被核酶(RNase)降解,且半衰期短,转染效率低。因此,siRNA需要借助递送载体进入细胞发挥治疗作用。病毒载体在基因治疗中有潜在的免疫原性、致突变等副作用。所以,非病毒载体成为当前的研究热点。本文对siRNA非病毒递送载体的研究现状进行了综述。

• 单位
  药物研究所; 中国医学科学院北京协和医学院; 天然药物活性物质与功能国家重点实验室