肝脏特异性转录调控序列的研究进展

作者：王亚莉; 唐红; 雷秉钧

来源：生物医学工程学杂志, 2009, (02): 443-447.

• 基因治疗
• 肝脏特异性
• 转录调控序列 Gene therapy Liver-specificity Transcriptional regulatory sequence

基因治疗是近年迅速发展的一种治疗方式,目前制约基因治疗发展的一个主要问题是其安全性和有效性难以保证,即不能达到治疗基因表达的空间、时序和表达水平的精确定位,特别是治疗基因表达的选择性不高,在非靶组织/细胞表达易产生毒副作用,并降低疗效。通过组织/细胞特异性转录调控元件使外源基因准确、有效地表达于特定组织细胞,从而提高基因治疗的有效性和安全性,已成为基因治疗领域的研究热点。目前研究表明,肝组织中的白蛋白基因和甲胎蛋白基因里有肝脏特异性转录调控序列如启动子、增强子,能启动基因仅在肝组织表达,故它们在转基因动物和基因治疗中得到广泛应用,且其联合应用对提高肝脏的特异性和转录活性有一定作用,在基因治疗研...

• 单位
  四川大学华西医院; 生物治疗国家重点实验室; 四川大学