两项试验成功治疗镰状细胞性贫血症

来源：中华医学信息导报, 2021, 36(02).

<正>近日,两篇发表在《新英格兰医学杂志》上的研究中,来自两个独立的研究团队在针对镰状细胞性贫血的基因疗法试验中取得了成功。第一个团队由来自美国、德国、加拿大和法国的研究人员组成,使用了CRISPR-Cas9基因编辑系统来提高镰状细胞性贫血患者胎儿血红蛋白的产生。第二个团队由来自哈佛医学院的研究人员组成。他们试图提高镰状细胞贫血患者胎儿血红蛋白的产量,但采用了不同的技术,即通过病毒载体导入RNA,从而改