基因治疗中的核酸药物及非病毒递送载体的研究进展

作者：刘健^*

来源：基础医学与临床, 2022, 42(01): 41-50.

DOI：10.16352/j.issn.1001-6325.2022.01.002

• 基因治疗
• 核酸药物
• 非病毒载体
• 药物递送系统

基因治疗是针对基因异常相关疾病的终极治疗技术,各种具有不同机制的核酸药物的出现为基因治疗带来了更多的可能性。但是,由于存在体内稳定性差、难以高效进入靶细胞等问题,核酸药物需要载体的帮助而进入目标细胞并到达特定的胞内位置,因此,开发安全高效的核酸递送系统是基因治疗的基石。与病毒载体相比,非病毒载体具有更高的安全性,但转染效率较低。随着纳米技术的发展,非病毒载体的效率得到了显著的提升,进入临床研究的数量逐渐增多。本文简要介绍基因治疗中的核酸药物及其递送载体,对非病毒核酸药物递送技术的瓶颈及进展做综合评述。

• 单位
  中国医学科学院基础医学研究所; 北京协和医学院