siRNA在内分泌疾病治疗中的研究及应用

作者：李连喜; 胡仁明

来源：国际内分泌代谢杂志, 2008, 28(1): 26-29.

DOI：10.3760/cma.j.issn.1673-4157.2008.01.006

• 小干扰RNA
• RNA干扰
• 内分泌疾病
• 基因治疗
• 基因沉默

小干扰RNA(siRNA)是一种序列特异性的、在转录后水平调控基因表达的小RNA(small RNA)分子.实验研究证实,siRNA可有效用于治疗骨质疏松、内分泌肿瘤以及糖代谢异常、肥胖、糖尿病慢性并发症、脂代谢异常等代谢性疾病.siRNA药物治疗内分泌疾病的临床研究目前主要集中于代谢性疾病,如siRNA药物bevasiranib已进入治疗糖尿病视网膜病变(黄斑水肿)的Ⅱ期临床试验.

• 单位
  复旦大学; 复旦大学附属华山医院