阿伐曲泊帕治疗异基因造血干细胞移植后血小板减少症疗效与安全性的14例真实世界数据评价

作者：刘恩伊; 方鹏; 信红亚; 李淑均; 刘弋; 徐雅靖; 陈焱^*

来源：中南大学学报(医学版), 2023, 48(03): 376-385.

DOI：10.11817/j.issn.1672-7347.2023.220600

• 血小板减少症
• 异基因造血干细胞移植
• 血小板生成素
• 阿伐曲泊帕

目的：异基因造血干细胞移植(allogeneic hematopoietic stem cell transplantation,allo-HSCT)后血小板减少是一种常见的严重并发症，会导致出血风险增加和预后不良。传统的治疗策略包括输注血小板或CD34+造血干细胞、使用糖皮质激素、注射人免疫球蛋白或重组人血小板生成素，但并未获得令人满意的治疗效果。本研究探讨新型的血小板生成素受体激动剂阿伐曲泊帕治疗移植后血小板减少症的疗效，以期为该药用于临床提供更多的循证医学证据。方法：回顾性分析2020年9月至2021年9月因allo-HSCT后血小板减少症接受阿伐曲泊帕治疗的14例患者。其中，8例为延迟的血小板植入(delayed platelet engraftment,DPE),6例为继发性血小板恢复失败(secondary failure of platelet recovery,SFPR)。评估阿伐曲泊帕的疗效和治疗的安全性及患者的生存情况。结果：阿伐曲泊帕的中位治疗时间为34 d，无患者因不良反应或不耐受药物停止治疗。与治疗前比较，患者血小板计数(P=0.000 1)和巨核细胞计数(P=0.001 0)均明显增加，血红蛋白水平明显升高(P=0.001 7)。13例患者停药后的最佳血小板计数达到完全反应标准。14例患者的中位随访时间为371 d,2年总生存率为78.6%。结论：阿伐曲泊帕能有效地提高allo-HSCT后血小板减少症患者的血小板计数，安全性良好，是移植后血小板减少症较好的治疗选择。

• 单位
  湘雅医院; 中南大学湘雅医院; 苏州大学附属第一医院