<正>建立安全、高效的腺相关病毒基因疗法是基因治疗领域持续努力的方向。随着对腺相关病毒(Adenoassociated virus,AAV)基因组和生物学特性的深入研究,研究人员基于AAV研制出了重组腺相关病毒(r AAV)药物,并应用于治疗基因缺陷疾病,使得之前认为无法治愈的遗传性基因缺陷疾病和病毒感染性疾病有了治愈的可能。这种治疗方法也代表了目前先进的医学方法。截至2018年