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摘要
目的对于临床试验有效性评价中两个或可以转变为两个均为有序分类变量的主要终点指标,提出一种最乐观或最悲观的构建分类复合终点的方法,分析这种方法的合理性及应用性。方法采用MonteCarlo模拟的方法,考虑调整样本量和相关系数,分析分类复合终点指标进行疗效评价的Ⅰ型错误和检验效能,并与多重检验和连续复合终点指标的结果进行比较。结果Ⅰ型错误方面,随着样本量和相关系数的增大,两个主要终点指标均有统计学意义的多重检验的Ⅰ型错误远低于检验水准0.05,至少一个主要终点指标有统计学意义的多重检验的Ⅰ型错误在0.04至0.05之间,分类复合终点指标和连续复合终点指标的Ⅰ型错误均保持在0.05左右。检验效能方面,整体上,分类复合终点指标的检验效能、连续复合终点的检验效能和至少一个主要终点指标有统计学意义的多重检验的检验效能接近,三者均大于两个主要终点指标均要有统计学意义的多重检验的检验效能,后者最保守。各方法的检验效能与两个主要终点指标间相关系数的关系因赋值不同而有不一样的变化趋势。结论对于临床试验两个或可以转变为两个均为有序分类变量的主要终点指标的资料,可根据临床实际意义构建最乐观或最悲观分类复合终点指标,其能得出可解释的综合水平,能控制Ⅰ型错误且具有较高的检验效能。而且无论相关系数大小,都可以构建分类的复合终点指标,因为乐观与悲观之间没有固定的优劣关系,使得研究者在实际研究过程中根据实际情况来构建评价指标,而不是倾向于选择乐观的方法来构建,避免这一倾向带来的偏倚。
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单位北京大学第一医院; 北京大学
