嵌合抗原受体T细胞治疗成人急性B淋巴细胞白血病中国专家共识(2022年版)

作者：中华医学会血液学分会白血病淋巴瘤学组; 中国抗癌协会血液肿瘤专业委员会造血干细胞移植与细胞治疗学组

来源：中华血液学杂志, 2022, 43(02).

嵌合抗原受体T细胞(CAR-T细胞)是肿瘤治疗的新兴技术, 通过基因工程将针对肿瘤抗原的单链可变区与共刺激分子的基因片段(CAR)整合至T细胞基因组并在T细胞上表达, CAR蛋白的胞外结构特异识别肿瘤抗原, 并启动下游信号通路, 使CAR-T细胞增殖、活化, 发挥靶向肿瘤杀伤效应[1]。2017年8月, 美国食品和药物管理局批准全球首个商业化CAR-T细胞产品用于治疗难治/复发急性B淋巴细胞白血病(r/r B-ALL), 儿童及年轻成人r/r B-ALL完全缓解(CR)率达85%, 1年总体生存率及无病生存率分别达72%及51%[2]。截至2021年11月30日, 国内医疗机构共开展209项CAR-T细胞治疗r/r B-ALL的临床研究, 其中8项为国家药品监督管理局批准开展的新药临床研究, 其余为研究者发起的临床研究。目前CAR-T细胞在r/r B-ALL的常用靶点为CD19和CD22。