单碱基编辑工具及在基因治疗中的应用及前景

作者：陶永; 赵幸乐; 康文; 吴皓

来源：中华耳科学杂志, 2018, 16(02): 150-154.

DOI：10.3969/j.issn.1672-2922.2018.02.005

• 基因编辑
• 单碱基编辑
• 基因治疗

随着CRISPR/Cas9基因编辑工具效率的提高,其应用范围逐渐从实验室扩展到临床,但CRISPR/Cas9进行基因修改的效率还不够高。单碱基编辑工具直接将一种碱基对永久转变成另一种碱基对,是一种不需要切开双链DNA的化学修复方法,可以高效地进行基因修复。尽管单碱基编辑工具研发时间不长,但是已经在基因编辑领域得到了广泛的应用,包括在小鼠内耳的基因编辑。单碱基编辑工具将是开展耳聋基因治疗的有效工具。

• 单位
  上海交通大学; 上海交通大学医学院附属第九人民医院