RNA治疗和基因编辑技术在肝脏疾病中的应用

作者：曾婉嘉; 吴昱; 陈香梅; 鲁凤民^*

来源：肝脏, 2022, 27(12): 1249-1252.

DOI：10.14000/j.cnki.issn.1008-1704.2022.12.001

• 肝脏疾病
• mRNA疗法
• RNAi疗法
• 基因编辑技术

近年来，针对肝病有了很多新的治疗策略，包括基于mRNA递送和RNAi技术的RNA疗法及靶向DNA的基因编辑技术等。其中，将mRNA分子递送至靶细胞中可以有效恢复缺失或无功能活性的蛋白表达，而小干扰RNA及反义寡核苷酸等则可靶向沉默致病基因或病毒基因组。以CRISPR/Cas9系统为主的多种基因编辑技术可以实现基因的插入、校正及敲除等，是非常有效的治疗工具。本文总结了mRNA及RNAi疗法在肝脏疾病中的临床前研究和临床试验结果，并讨论不同基因编辑技术的应用及安全性问题。

• 单位
  基础医学院; 北京大学; 北京大学人民医院