单倍型相合移植治疗重型再生障碍性贫血长期随访:一项多中心前瞻性研究（英文）

作者：许兰平; 徐郑丽; 王顺清; **沛; 高素君; 杨建民; 夏凌辉; 刘启发; 江明; 白海; 张曦; 王欣; 黄晓军

来源：Science Bulletin, 2022, 67(09): 963-970.

• Aplastic anemia
• Haploidentical
• Long-term follow-up
• Quality of life

近年来,单倍型相合移植治疗重型再生障碍性贫血(再障)取得了很大的进展,但尚缺乏长期随访的数据.本文报道了一项前瞻性、多中心临床研究,聚焦单倍型相合移植作为二线方案治疗重型再障的长期疗效及生活质量,纵向、前瞻性评估了移植前、移植后3年和移植后5年的生活质量(成人应用SF-36量表,儿童应用PedsQL4.0量表).该项研究总共纳入287例病人,存活病人的中位随访时间4.56 (3.01～9.05)年.在长期随访中,97.5%病人获得稳定的完全供者嵌合,93.4%病人获得完全造血重建.预计9年总生存率和无失败生存率85.4%±2.1%和84.0%±2.2%.移植时年龄(≥18岁)和体能状态评估(ECOG≥2分)是影响生存的预后因素.再障病人在单倍型移植后3年的生活质量较移植前有明显改善,且在移植后5年时有进一步改善.无论是儿童还是成人,中重度慢性移植物抗宿主病是影响生活质量的不良因素.末次随访时74.0%儿童和72.9%成人已恢复正常学习或工作.该研究提示在没有同胞全合供者的情况下,移植作为治疗重型再障患者的二线方案,单倍型供者可成为常规推荐.

• 单位
  华中科技大学; 中国人民解放军第二军医大学; 北京大学; 南方医科大学