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摘要
本发明提供了一种通过过表达腺相关病毒受体提高基因治疗效率的方法,具体地,本发明提供了一种感染增强元件,所述元件具有如下结构：Z1-Z2-Z3-Z4(I),其中,Z1为任选的信号肽元件；Z2为PKD-1结构域、PKD-2结构域、或PKD-1-PKD-2结构域；Z3为无或PKD-3结构域；Z4为跨膜元件；“-”表示连接上述各元件的肽键；附加条件是,当Z3为PKD-3元件时,Z4不是AAVR的跨膜元件。本发明的感染增强元件可显著提高AAV病毒载体系统的感染效率,同时也提高了基因编辑效率,并可显著降低苯丙酮尿症患病小鼠血苯丙氨酸含量,从而治疗苯丙酮尿症。
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