评价人凝血因子Ⅷ治疗甲型血友病患者的有效性和安全性

作者：陈如意; 吴燕; 刘依润; 侯明霞; 宋清爽; 钟璇林; 王雪云; 谢文杰; 郭采平; 张战; 张运佳

来源：中国输血杂志, 2022, 35(12): 1220-1225.

DOI：10.13303/j.cjbt.issn.1004-549x.2022.12.008

• 甲型血友病
• 人凝血因子Ⅷ
• 安全性
• 有效性

目的 评价某公司研制的人凝血因子Ⅷ治疗甲型血友病患者的有效性和安全性。方法 采用前瞻性、多中心、开放、单臂设计开展Ⅲ期临床研究，十一家研究中心共纳入65名甲型血友病患者，根据出血严重程度向受试者输注人凝血因子Ⅷ(FⅧ)进行治疗。以发生首次出血事件的首次输注结束后出血症状和体征改善评分及输注后10 min和1 h的FⅧ活性输注效率值作为主要疗效指标，以每次出血首次输注后出血症状和体征改善评分及输注后10 min和1 h时FⅧ活性的升高幅度为次要疗效指标。结果 65名受试者病例均纳入安全分析集(SS)和全分析集(FAS),其中58名被纳入符合方案分析集(PPS)。首次输注结束后10 min、1 h,受试者体内的因子Ⅷ活性水平显著提高，79%以上受试者FⅧ活性提升均达到100%及以上，所有受试者的平均FⅧ活性输注效率值均>100%;70%的受试者在每次出血输注结束后8 h疼痛能迅速缓解和/或出血症状显著改善，输注结束后72 h出血症状和体征改善缓解率均达到100%。结论 甲型血友病患者输注人凝血因子Ⅷ后显著提高了患者体内的因子Ⅷ活性水平，其输注效率值能达到较好水平并明显改善出血症状且总体安全性良好。