芦可替尼联合脂质体阿霉素、依托泊苷、甲泼尼龙和(或)培门冬酶对儿童复发/难治性噬血细胞综合征的疗效分析

作者：魏昂; 马宏浩; 张利平; 廉红云; 杜俊烨; 王冬; 崔蕾; 欧雯欣; 赵云泽; 赵晓曦; 张莉; 李志刚; 王天有; 张蕊^*

来源：中华医学杂志, 2022, 102(28): 2167-2172.

• 噬血细胞综合征
• 儿童
• 复发
• 难治
• 预后
• 随访研究

目的分析芦可替尼联合脂质体阿霉素、依托泊苷、甲泼尼龙和(或)培门冬酰胺酶(RU-DEP+/-L)对儿童复发/难治性(R/R)噬血细胞综合征[噬血细胞性淋巴组织细胞增多症(HLH)]的疗效以及安全性。方法回顾性分析2018年1月至2019年12月期间于首都医科大学附属北京儿童医院血液病中心应用RU-DEP+/-L治疗的R/R HLH患儿。结果共纳入16例患儿, 男13例、女3例, 诊断时年龄[M(Q1, Q3)]为1(1, 2)岁。13例患儿诊断为EB病毒(EBV)-HLH, 2例为EBV诱发的原发性HLH, 1例为不明原因HLH, 其中3例EBV-HLH同时合并巨细胞病毒(CMV)感染。一线治疗后, 11例无反应, 5例达到完全反应后再次复发。9例患儿采用了RU-L-DEP方案, 7例患儿采用了RU-DEP方案。RU-DEP+/-L治疗总体反应率为10/16, 完全反应率3/16, 血浆EBV-DNA阴转率为7/15。随访时间35.1(2.4, 40.7)个月, 9/16患儿存活。RU-DEP+/-L治疗后获得反应衔接造血干细胞移植(HSCT)3年总生存率高于挽救治疗后无反应、未行HSCT患儿(P=0.048)。16例患儿中有9例出现不同程度的骨髓抑制, 13例合并感染。结论 RU-DEP+/-L可作为挽救治疗药物用于儿童R/R HLH的二线方案, 可有效控制部分患儿HLH活动, 为后续HSCT提供机会。不良反应主要是骨髓抑制及并发感染, 患儿耐受可。

• 单位
  首都医科大学附属北京儿童医院