多能干细胞治疗视网膜退行性疾病:从实验室到临床转化的现状与挑战

作者：郭艳; 鲍莉; 纪猛; 吴月红^*

来源：浙江理工大学学报, 2023, 1-15.

• 人多能干细胞
• 视网膜色素上皮细胞
• 年龄相关性黄斑变性
• Stargardt病
• 色素性视网膜炎
• 细胞治疗

视网膜色素上皮细胞(Retinal pigment epithelial cells,RPE)是位于视网膜底部致密的细胞层,其损伤导致年龄相关性黄斑变性(Age-related macular degeneration,AMD)、Stargardt病(Stargardt macular dystrophy,STGD)和色素性视网膜炎(Retinitis pigmentosa,RP)等视网膜疾病,RPE移植已成为治疗RPE损伤性疾病的有效方案。来源于人多能干细胞(Human pluripotent stem cells,h PSC)的视网膜色素上皮细胞,具有与人原代RPE相似的功能和容易制备等优点,已成为RPE移植的最主要细胞来源之一。文章对h PSC-RPE治疗视网膜退行性疾病的临床试验进展进行了总结和归纳,并阐述了目前面临的挑战与风险。

• 单位
  浙江理工大学; 医药学院