布美他尼治疗3至6岁孤独症谱系障碍儿童后症状改善:一项随机、双盲、安慰剂对照的临床试验（英文）

作者：戴媛; 章玲丽; 俞珏华; 周欣; 何华; 季忆婷; Kai Wang; 杜秀娟; 刘欣; 唐云; 邓世宁; Christelle Langley; 李伟广; 张军; 冯建峰; Barbara J.Sahakian; 罗强^*; 李斐^*

来源：Science Bulletin, 2021, 66(15): 1591-1598.

• Autism spectrum disorder
• Children
• RCT
• Bumetanide
• GABA

孤独症谱系障碍是一大类婴幼儿期起病、以社交沟通和感知觉障碍为主要特征的神经发育障碍性疾病.目前治疗以康复为主,无有效药物.本研究采用随机、双盲、安慰剂对照临床试验策略,探索布美他尼干预对低龄孤独症患儿的疗效、安全性及潜在的神经生物学机制.研究结果显示,与安慰剂对照组相比,为期3个月的布美他尼药物干预可安全、有效改善低龄孤独症患儿核心症状,药效可能与其调节岛叶皮层GABA功能有关.本研究为目前国际上单站点最大样本量的随机双盲临床试验,研究结果为低龄孤独症患儿提供了潜在的药物治疗方案.

• 单位
  华东师范大学; 复旦大学; 上海交通大学; 医学神经生物学国家重点实验室