<正>在中国,罕见病并不罕见。尽管其发病率和患病率远低于其他病种,但中国人口基数庞大,罕见病患者群体已达到2000多万人,且每年都呈迅速增长趋势。罕见病治疗药物被称为"孤儿药",由于适用人群较小、费用昂贵,企业研发积极性并不高,目前仅有5%的罕见病存在有效治疗药物。同时,孤儿药价格较高,患者家庭难以负担,容易
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