美国FDA批准Nulibry(fosdenopterin)用于治疗A型钼辅因子缺乏症

作者：夏训明

来源：广东药学院学报, 2021, 37(02): 29.

<正>美国FDA于2021年2月26日批准Origin生物科学公司(Origin Biosciences, Inc.)研发的新药Nulibry(fosdenop-terin, CAS登记号为150829-29-1)静脉注射剂用于治疗A型钼辅因子缺乏症(Molybdenum Cofactor Deficiency TypeA),可降低因A型钼辅因子缺乏导致的死亡风险。A型钼辅因子缺乏症是一种罕见的遗传性代谢疾病,患者体内无法合成生产一种名为环吡喃单磷酸(cyclic pyranopterin monophosphate,c PMP)的物质。