DNA拓扑异构酶(Topo)是参与细胞基本活动的重要核酶,其抑制剂主要通过形成“DNA-药物-酶”三聚复合物干扰DNA的复制发挥抗肿瘤作用。重点阐述以TopoⅠ为靶点的新药在白血病治疗中应用现况、Topo表达水平与临床疗效及预后的关系和白血病细胞对Topo抑制剂产生耐药的发生机制等方面研究进展。