法布里病治疗药物研究进展

作者：周维军; 吴冬梅; 陆兮; 贾艳妮; 高阳^*

来源：实用药物与临床, 2021, 24(12): 1140-1144.

DOI：10.14053/j.cnki.ppcr.202112020

• 法布里病
• 阿加糖苷酶α
• 阿加糖苷酶β
• 盐酸美加拉司他

法布里病是由基因突变引起的一种罕见的、严重的进行性溶酶体蓄积疾病,可累及体内多器官。因其治疗费用高,且目前国内尚无有效的治疗手段和方法,严重影响了患者的身体健康和家庭生活质量。本文主要综述阿加糖苷酶α(Agalsidase alfa)、阿加糖苷酶β(Agalsidase beta)和盐酸美加拉司他(Migalastat hydrochloride)3种我国治疗GD临床急需境外新药的临床研究进展,为法布里病临床治疗提供参考。

• 单位
  解放军总医院