维莫非尼治疗BRAFV600E突变型Erdheim-Chester病的疗效与安全性分析

作者：刘婷; 何天骅; 牛娜; 李剑; 周道斌; 曹欣欣^*

来源：中华血液学杂志, 2021, 42(09).

• Erdheim-Chester病
• BRAFV600E
• 维莫非尼

目的探讨维莫非尼治疗BRAFV600E突变型Erdheim-Chester病(ECD)的疗效和安全性。方法回顾性分析2015年3月至2020年10月于北京协和医院接受维莫非尼治疗的12例ECD患者的临床资料、疗效、不良反应及生存情况。结果 12例患者中男7例, 女5例, 中位诊断年龄51.5(32～66)岁, 中位受累器官数目为6(4～8)个, 维莫非尼中位治疗时间为11(3～60)个月。12例患者的临床症状均得到缓解, 其中完全缓解2例, 部分缓解10例。7例患者在使用维莫非尼治疗前后均行18F-FDG-PET/CT检查, 其中2例患者达到完全代谢缓解, 5例达到部分代谢缓解。常见的药物不良反应为皮疹(58.3%)、关节痛(25.0%)和消化道反应(16.7%), 常见不良反应事件评价标准5.0版分级均为1～2级。中位随访时间为13.5(3～60)个月, 1例中枢神经系统受累患者因脑血管事件死亡, 1例患者停药10个月后复发。预计2年总生存率和无进展生存率分别为88.89%和66.67%。结论维莫非尼治疗BRAFV600E突变型ECD安全、有效。

• 单位
  中国医学科学院北京协和医学院; 北京协和医院