用于基因治疗的非病毒附着体载体研究进展

作者：张伟莉; 杜秋杰; 朱嘉懿; 王浩民; 乔可欣; 王天云; 赵春澎^*; 张玺; 王小引^*

来源：中国细胞生物学学报, 2021, 43(12): 2449-2459.

• 附着体载体
• 非病毒载体
• 载体优化
• 基因治疗

基因转移载体在基因治疗中起着关键的作用。非病毒附着体载体可以附着而非整合到宿主细胞染色体上,克服了病毒载体及整合载体带来的副作用,是目前安全、理想的可用于基因治疗的表达载体。然而,其低克隆形成率、低表达量和低拷贝数限制了其在基因治疗中的应用。自第一代非病毒附着体载体构建以来,采用截短核基质附着区(matrix attachment region,MAR)元件、减少CpG岛的数量、选择合适的启动子、使用调控元件等一系列措施调控其表达水平和稳定性,不仅提高了非病毒附着体载体的转染效率,而且使其表现出了高表达水平和高稳定性。目前,该载体已经广泛应用于各个系统疾病的基因治疗研究。该文综述了非病毒附着体载体的各种优化策略的研究进展,并对其在基因治疗中的潜在应用价值进行了讨论。

• 单位
  基础医学院; 新乡医学院