美国FDA批准Nexviazyme用于治疗晚发型庞贝病

作者：夏训明

来源：广东药学院学报, 2021, 37(05): 135.

<正>美国FDA于2021年8月6日批准健赞公司(Genzyme Corporation,赛诺菲/Sanofi旗下子公司)的Nexviazyme(avalglucosidase alfa-ngpt)静脉滴注剂用于1岁及以上年龄患者治疗晚发型庞贝病(late-onset Pompe disease)。庞贝病又名糖原贮积病Ⅱ型,患者体内艾夫糖苷酶α(avalglucosidase alfa)缺乏,导致糖原在骨骼肌和心肌过度贮积,从而引起肌无力,如不能及时治疗,患者会因为呼吸衰竭或心力衰竭而过早夭亡。Nexviazyme是一种艾夫糖苷酶α替代药物。晚发型庞贝病属罕见病,FDA因此授予Nexviazyme孤儿药地位。