siRNA新型非病毒载体递送策略新进展

作者：陶钰萍; 赵珍玉; 李又欣; 孙考祥; 史亚楠^*

来源：中国医药工业杂志, 2023, 54(04): 471-480.

DOI：10.16522/j.cnki.cjph.2023.04.001

• RNA干扰
• siRNA药物
• 基因沉默
• 药物递送
• 基因治疗

小干扰RNA(siRNA)是一个靶向治疗和精确医学的代表性治疗工具，可通过序列特异性的RNA干扰(RNAi)沉默任何疾病相关基因的表达。然而，它的治疗前景历来受到体内半衰期短、递送困难和安全问题的限制。非病毒载体介导的药物递送已经成为克服这些局限性的一个成功策略，可实现siRNA在体内的有效递送，高效沉默靶基因。目前，已有多种药物处于临床试验中，4种基于siRNA的新型疗法已获得美国FDA的批准，标志着靶向疗法新时代的开始。该文概述了近年来基于siRNA的非病毒载体递送策略的新进展及其应用，并展望了siRNA药物研究的未来发展趋势。

• 单位
  生命科学学院; 烟台大学