CRISPR/Cas9基因编辑技术在阿尔茨海默病研究中的应用

作者：何静; 王蓉^*

来源：神经疾病与精神卫生, 2022, 22(11): 786-792.

DOI：10.3969/j.issn.1009-6574.2022.11.005

• 阿尔茨海默病
• CRISPR/Cas9
• 递送载体
• 阿尔茨海默病模型
• 综述

阿尔茨海默病是一种起病隐匿、症状逐渐加重的神经系统退行性疾病，其发病机制复杂，尚无可以逆转疾病的药物。CRISPR/Cas9技术具有周期短、细胞毒性低、价格低廉、传递简单的优点。由于CRISPR/Cas9技术可以针对不同细胞、组织或动物模型进行基因修饰，在神经退行性疾病的研究中显示出巨大的潜力。现介绍CRISPR/Cas9技术的发展、原理及其递送体系，以及目前CRISPR/Cas9技术在阿尔茨海默病模型构建、致病机制研究和靶向治疗等方面的应用与潜力，希望对相关领域的研究者起到参考作用。

• 单位
  中心实验室; 北京市老年病医疗研究中心; 首都医科大学宣武医院