一种先天性血小板减少综合征的斑马鱼模型及其应用

作者：林青; 张译月; 杨练; 吴亮亮

来源：2022-05-11, 中国, ZL202210510763.5.

本发明公开了一种先天性血小板减少综合征的斑马鱼模型及其应用。该斑马鱼模型为thpo～(szy6)突变体斑马鱼。该模型是利用CRISPR/Cas9基因编辑技术构建的血小板生成素(Thpo)蛋白功能丧失的thpo～(szy6)突变体斑马鱼模型。thpo～(szy6)突变体斑马鱼中thpo基因发生了突变,Thpo蛋白的表达显著降低,并出现先天性血小板减少症的表型。该突变体斑马鱼可以被用来评估THPO受体激动剂(THPO-RAs)作为THPO缺陷血小板减少症治疗药物的作用,也可以进行药物的评价和新药的开发验证以及临床突变意义不明的人类THPO基因点突变的致病性的研究。

• 单位
  华南理工大学