基因编辑治疗原发性免疫缺陷病

作者：刘珊; 方姝煜; 安云飞

来源：中国当代儿科杂志, 2021, 23(07): 743-748.

• 原发性免疫缺陷病
• 基因编辑
• CRISPR/Cas9
• 碱基编辑
• 先导编辑

基因编辑是基于人工核酸酶的先进技术,可对基因组序列进行精确修饰。基因编辑在医药领域展现了巨大的应用前景,为疾病的治疗提供了新的精准治疗方法。原发性免疫缺陷病是单基因突变导致的以反复、难治性感染为标志性表现的一组疾病,病死率极高。而基因编辑的使用给该病带来了治愈的希望。该文综述了基因编辑技术的发展,并简要介绍基因编辑技术在原发性免疫缺陷病中的研究与应用。[中国当代儿科杂志,2021,23 (7):743-748]

• 单位
  重庆医科大学附属儿童医院