摘要

小干扰RNA(small interfering RNA,siRNA)是RNA干扰的引发物,激发与之互补的目标mRNA沉默,对基因调控及疾病治疗有重要意义. siRNA作为药物需要克服血管屏障、实现细胞内吞及溶酶体逃逸,同时还需要避免核酸酶作用下发生降解. 因此,设计合适的纳米载体以帮助siRNA成功递送进细胞并发挥作用是目前siRNA药物发展的重要目标. 纳米载体的材料种类、尺寸、结构、表面修饰等精确设计是实现siRNA药物成功递送的重要因素. 随着研究的深入和应用的发展,siRNA药物纳米载体的精确控制制备、精准靶向递送及多功能化取得了较好的成果. 本文围绕siRNA药物纳米载体,对siRNA药物应用及其递送困难、siRNA药物纳米载体主要设计策略、目前siRNA药物上市情况进行介绍,同时对其未来发展方向进行展望.

  • 单位
    东南大学生物科学与医学工程学院; 生物电子学国家重点实验室