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摘要
microRNA(miRNA)是一类非编码RNA(ncRNA)，在转录后水平调节内源性基因表达。miRNA通过直接或间接上调或下调靶标mRNA的表达，几乎参与体内所有生理和病理过程。miRNA具有易于化学合成和修饰的优点，使其成为具有巨大治疗潜力的主要非编码RNA。本研究梳理miRNA类似物和抑制剂在癌症、心血管疾病、代谢性疾病等领域的的治疗靶点及作用机制，总结miRNA类似物和抑制剂的临床试验进展及优势，讨论miRNA药物治疗的机制、进展和存在的RNA稳定性和递送瓶颈问题及解决方案。尽管目前miRNA药物的发展尚存在一些挑战，但miRNA仍然是制药业中前景光明的靶标。
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单位复旦大学; 生命科学学院
