单中心458例高危神经母细胞瘤患儿临床特征及预后分析

作者：苏雁; 马晓莉^*; 王焕民; 秦红; 秦茂权; 张福泉; 金眉; 张大伟; 陈诚豪; 曾骐; 何乐建; 倪鑫

来源：中华儿科杂志, 2020, 58(10).

• 神经母细胞瘤
• 预后
• 危险因素

目的总结单中心诊治的高危神经母细胞瘤(HR-NB)患儿的临床特征,分析影响HR-NB预后的因素。方法回顾性分析2007年2月1日至2018年6月30日在北京儿童医院血液肿瘤中心治疗并随访的458例HR-NB患儿临床资料。对患儿临床特征进行分析,采用Kaplan-Meier方法进行生存分析,使用Cox模型进行预后因素分析。最后随访时间截至2019年6月30日。结果 458例HR-NB患儿中男265例(57.9%),女193例(42.1%),诊断年龄40.0(4.5～148.0)月龄,随访时间22.0(0.2～138.0)个月,发生肿瘤复发或进展时间为15(1～72)个月。458例HR-NB患儿5年无事件生存率(EFS)为(31.2±2.6)%,5年总生存率(OS)为(43.9±3.2)%。142例接受造血干细胞移植(HSCT)的骨髓转移患儿5年EFS、5年OS均优于196例未移植的骨髓转移患儿[(26.5±4.5)%比(25.1±3.6)%,χ2=13.773,P=0.001;(38.1±5.5)%比(35.7±4.7)%,χ2=9.235,P=0.002]。128例接受移植的骨骼转移患儿5年EFS、5年OS均优于188例未移植的骨骼转移患儿[(28.5±5.0)% 比(26.7±3.8)%,χ2=10.222,P=0.001;(37.1±6.0)%比(36.2±4.8)%,χ2=7.843,P=0.005]。37例接受移植的MYCN扩增患儿5年EFS优于49例未移植的MYCN扩增患儿[(26.8±8.0)%比(20.5±6.4)%,χ2=5.732,P=0.017],5年OS差异无统计学意义[(31.4±8.6)%比(26.2±7.4)%,χ2=3.230,P=0.072]。单因素分析显示乳酸脱氢酶(LDH)≥1 500 U/L是MYCN扩增患儿预后不良的危险因素(χ2=6.960,P=0.008),Cox多因素分析显示骨髓转移及LDH≥1 500 U/L是影响MYCN未扩增HR-NB患儿预后的独立危险因素(HR=2.427、1.618,95%CI 1.427～4.126、1.275～2.054,P均<0.05)。结论 LDH≥1 500 U/L是MYCN扩增患儿预后不良因素,骨髓转移及LDH≥1 500 U/L是MYCN未扩增HR-NB患儿预后不良因素;HSCT可以提高骨髓或骨骼转移HR-NB患儿预后,可以延缓MYCN扩增患儿肿瘤复发或进展时间。

• 单位
  北京协和医院; 中国医学科学院; 首都医科大学附属北京儿童医院