RNA治疗和基因编辑技术在肝脏疾病中的应用

作者：曾婉嘉; 吴昱; 陈香梅; 鲁凤民

来源：肝脏, 2022, (12): 1249-1252.

DOI：10.3969/j.issn.1008-1704.2022.12.001

• 肝脏疾病
• mRNA疗法
• RNAi疗法
• 基因编辑技术

近年来,针对肝病有了很多新的治疗策略,包括基于mRNA递送和RNAi技术的RNA疗法及靶向DNA的基因编辑技术等.其中,将mRNA分子递送至靶细胞中可以有效恢复缺失或无功能活性的蛋白表达,而小干扰RNA及反义寡核苷酸等则可靶向沉默致病基因或病毒基因组.以CRISPR/Cas9系统为主的多种基因编辑技术可以实现基因的插入、校正及敲除等,是非常有效的治疗工具.本文总结了 mRNA及RNAi疗法在

• 单位
  北京大学人民医院; 北京大学; 基础医学院