siRNA注射给药系统研究进展

作者：刘宵钰; 闫仪; 王坚成^*

来源：中国医药工业杂志, 2019, 50(10): 1113-1125.

DOI：10.16522/j.cnki.cjph.2019.10.003

• siRNA
• 注射给药
• 载体系统
• 基因沉默

siRNA作为RNA干扰技术的重要效应分子,可以特异性沉默靶基因,在疾病治疗领域具有较好的应用潜力。然而,作为一种负电性核酸分子,siRNA在临床疾病治疗应用中仍面临诸多挑战,如被RNA酶降解、体内快速清除、跨膜转运能力差、生物利用率低等问题。因此,安全高效的递送载体的研究开发是siRNA成药的关键。目前已有诸多将生物相容性纳米载体应用于siRNA体内注射给药的研究,并在临床或临床前研究中取得了较好的应用效果。本文详细综述了siRNA注射给药系统的结构和功能特征,整理分析了现有siRNA注射给药系统的优势和不足,探讨了siRNA药物研究的未来发展趋势。