β-地中海贫血治疗的研究进展

作者：杨花梅; 孙菲; 马燕琳; 李崎^*

来源：实用医学杂志, 2021, 37(06): 816-820.

DOI：10.3969/j.issn.1006-5725.2021.06.026

• β-地中海贫血
• β-珠蛋白
• γ-珠蛋白
• 慢病毒载体
• 基因治疗

β-地中海贫血是由于β-珠蛋白基因异常而导致的单基因遗传病,是地中海贫血中最常见的类型。尽管目前治疗地中海贫血的方法有很多,比如输血、铁螯合、脾切除、异体造血干细胞移植(HSCT)等,但在治愈地中海贫血的道路上仍面临巨大的挑战。本文主要根据β-地中海贫血的发病机制系统阐述其目前的临床治疗策略,并着重叙述基因治疗技术如何治愈β-地中海贫血的研究进展。

• 单位
  海南医学院第一附属医院; 海南医学院