基因治疗创新进展与热点趋势

作者：汤琦

来源：张江科技评论, 2023, (05): 38-41.

<正>基因治疗是指将正常或者有治疗作用的基因片段递送到靶细胞中,替代或修复靶细胞中有缺陷的基因,从而达到治疗疾病目的的一种新型的治疗方式。这种通过遗传物质来干预疾病发生或者发展进程的方法,是区别于现有常规疗法的一种新的药物开发思路,也因此在一些常规疗法不能解决的疾病领域体现出独特的优势。