P值合并法中基于有效终止概率的适应性样本量调整的优化研究

作者：陈思敏; 吴海燕; 傅利强; 谭旭辉

来源：中国卫生统计, 2023, 40(02): 178-182.

DOI：10.11783/j.issn.1002-3674.2023.02.004

• 适应性样本量调整
• P值合并法
• 有效终止概率

目的 在P值合并法中，本文对三阶段适应性样本量调整（sample-size re-estimation, SSR）进行权重优化并基于有效终止概率（efficacy stopping probability, ESP）选择最优的设计方案。方法 以两样本均数比较的优效性检验为分析目的，在三阶段SSR下，采用基于P值之和的方法，通过设定不同的样本量分配权重、每阶段的有效终止概率、设计参数及对应低估的实际模拟参数，计算得到在不同ESP组合下的最优样本量分配权重及相应的最大功效和平均样本量（average sample number, ASN）。结果 SSR在不同的第二阶段有效终止概率（ESP2）下存在不同的最大功效；设定第一阶段有效终止概率（ESP1）为0.10,无论原设计及实际模拟参数为多少，ESP2在0.15～0.45的范围内均能获得较好且相近的最大功效，并随着ESP2的增大，相应的ASN先递减而后趋于平稳或平稳上升，其中最优设计的ESP1、ESP2和ESP3分别为0.10、0.45和0.35;在ESP1设定为0.1和0.2条件下，最大功效的变化范围不同，前者最大功效的极差为1.8%,后者为5.7%。结论 三阶段适应性样本量调整在ESP1不确定的情况下，为了降低ESP2的选择对试验功效的影响，建议设定较小的ESP1;当确定ESP1后，可根据实际数据模拟得到较优的ESP2,使设计能获得较好的功效和适宜的ASN。

• 单位
  公共卫生学院; 南方医科大学