目的构建我国罕见病用药医疗保险(以下简称"医保")准入评价指标体系,为罕见病用药的医保准入评价提供科学依据。方法通过查阅文献资料和筛选确定初始指标。开展专家咨询,收集专家对指标和相对权重的判定结果。结果共回收16份专家咨询意见,最终确定的我国罕见病用药医保准入评价指标体系包含6个一级指标、16个二级指标。结论该评价指标体系具有一定的科学性和合理性,可为罕见病用药的医保准入提供量化依据。