索拉非尼治疗伴FLT3-ITD突变急性髓系白血病42例临床分析

作者：顾斌; 陈广华; 沈宏杰; 马骁; 傅琤琤; 韩悦; 唐晓文; 苗瞄; 仇惠英; 孙爱宁; **沛^*

来源：中华内科杂志, 2016, 55(04): 293-297.

DOI：10.3760/cma.j.issn.0578-1426.2016.04.009

• 白血病, 髓样, 急性
• 造血干细胞移植
• FLT3-ITD
• 索拉非尼

目的总结索拉非尼治疗伴FLT3-ITD突变急性髓系白血病(AML)的疗效, 探讨该亚型急性白血病的有效疗法。方法回顾性分析2012年1月至2015年2月苏州大学附属第一医院以MICM分型(M、I、C、M分别代表细胞形态学、免疫学、细胞遗传学和分子遗传学)确诊的42例伴FLT3-ITD突变AML患者资料, 其中32例为化疗后未缓解或复发, 10例为异基因造血干细胞移植(allo-HSCT)后复发。前者给予索拉非尼或联合化疗再诱导治疗, 后者给予索拉非尼或联合供体淋巴细胞输注或化疗再诱导治疗。化疗后未缓解或复发的32例患者中, 13例后续桥接allo-HSCT治疗, 其余19例给予索拉非尼或联合化疗巩固治疗。结果 42例患者给予含索拉非尼方案再诱导治疗的总体有效率为73.8%, 其中4例(9.5%)获得分子生物学完全缓解(CMR), 9例(21.4%)获得完全缓解(CR), 8例(19%)获得伴有不完全血液学恢复的完全缓解(CRi), 10例(23.8%)获得部分缓解(PR), 11例(26.2%)为未缓解(NR)。化疗后未缓解或复发的32例中, 17例给予索拉非尼单药治疗, 总体有效率为70.6%, 而15例联合化疗患者的总体有效率为66.7%, 两者差异无统计学意义(P=0.555)。13例后续桥接allo-HSCT治疗, 其中移植前获得CMR/CR/Cri者共6例, PR者4例, NR者3例。42例患者的2年总生存(OS)率、无进展生存(PFS)率分别为36.9%、28.7%, 中位OS、PFS时间分别为18和9个月;其中索拉非尼联合allo-HSCT治疗组与索拉非尼或联合化疗治疗组的2年OS率分别为45.5%和23.9%(P=0.041), 2年PFS率分别为44.0%和9.7%(P=0.014), 差异均有统计学意义。患者主要死亡原因是疾病复发进展(12例);另有4例死于感染, 1例死于移植后慢性移植物抗宿主病。结论索拉非尼联合化疗能有效提高伴FLT3-ITD突变AML的诱导缓解率, 索拉非尼联合allo-HSCT治疗能获得更好的长期生存。

• 单位
  苏州大学附属第一医院