摘要
目的 探讨应用儿童肝母细胞瘤多学科诊疗专家共识(CCCG-HB-2016)方案治疗儿童肝母细胞瘤(Hepatoblastoma,HB)的临床疗效及不良反应。方法 选取2016年11月~2020年11月我院收治并纳入CCCGHB-2016方案治疗的47例患儿为研究对象,回顾性分析其临床特点及治疗转归,采用Kaplan-Meier法分析患儿4年无事件生存(EFS)率及总生存(OS)率。结果 47例患儿中男29例,女18例,中位年龄13.0(2.0~132.0)月;低危组8例,中危组12例,高危组27例;复发或进展12例(中危1例、高危11例),其中肝脏复发6例(2例合并肺部转移,1例合并肺部、骨骼转移),单独肺部转移2例。死亡8例(中危1例、高危7例)。治疗中均出现不同程度的骨髓抑制,高危组以Ⅲ、Ⅳ级为主(66.7%),低、中危组以Ⅰ、Ⅱ级为主(85.2%)。随访截止日期为2022年9月1日,中位时间39.0(20.0~70.0)月,4年OS率和EFS率分别为83.0%、74.5%,低危、中危、高危组4年EFS率分别为100%、91.7%、59.3%,4年OS率为100%、91.7%、74.1%。单因素分析显示PRETEXT分期越高、肿瘤直径>10cm、存在高危因素的患儿预后较差(P=0.037、0.024、0.010)。结论 单中心应用CCCG-HB-2016方案危险分层方法治疗HB患儿,低危和中危组预后较好,高危组患儿的生存率较低,且骨髓抑制较重,需要探讨新的治疗策略。
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单位郑州儿童医院; 郑州大学