一个人的新药

来源：学苑创造(3-6年级阅读), 2020, Z1: 20.

<正>一位名叫Mila的女孩患有神经元蜡样质脂褐质沉积症7型,这是一种罕见且致命的神经退行性疾病,此前并无有效的治疗手段。为了拯救她,研究者们研究了她体内导致疾病的基因突变后,快速研发了对应的药物——一种需要注射到脑脊液中的反义寡核苷酸。