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摘要
目的 评价注射用重组人生长激素（rhGH）治疗中国青春期前特发性矮小症（ISS）的有效性和安全性。方法 该研究为2016年12月27日至2020年07月30日，招募青春期前ISS患儿开展的一项随机、开放、空白对照、多中心的Ⅲ期临床试验。纳入受试者以3:3:1的比例随机分配至高剂量组、低剂量组和空白对照组，rhGH的给药周期为52周。观察治疗前后实际年龄的身高标准差积分变化（ΔHTSDS），治疗结束时受试者的年生长速率（HV）和骨成熟情况，同时考察治疗期间药物安全性。结果 共有150例受试者完成了试验。基线时各组受试者的年龄、骨龄、性别、身高、体重、体质指数及HT-SDS、年HV、胰岛素样生长因子1水平差异均无统计学意义（P> 0.05）。全数据集分析（FAS）和符合方案集（PPS）分析均发现，第26、39、52周，高剂量组、低剂量组和对照组之间ΔHT SDS的差异均有统计学意义（P<0.001）；两两比较发现，高剂量和低剂量组的ΔHT SDS均高于对照组，差异均有统计学意义（P<0.05）。FAS分析发现，第13、26、39、52周，高剂量组、低剂量组和对照组之间HV的差异均有统计学意义（P<0.001）；两两比较发现，高剂量和低剂量组的HV均高于对照组，差异均有统计学意义（P<0.05）。第52周，各组之间骨成熟差异无统计学意义（P>0.05）。研究过程中，无严重不良反应发生。结论 注射用rhGH治疗ISS疗效确切，患儿用药52周后有明显的身高增长，但对终身高的作用和安全性尚需更多的观察与评估。
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单位内分泌遗传代谢科; 吉林大学第一医院; 安徽安科生物工程（集团）股份有限公司; 安徽安科生物工程(集团)股份有限公司; 郑州大学; 郑州儿童医院; 上海交通大学医学院附属新华医院; 上海市儿科医学研究所; 江西省儿童医院
