急性髓系白血病(acute myeloid leukemia, AML)是一种高度异质性的血液系统恶性肿瘤,常规治疗以细胞毒药物化疗为主,但总体疗效不理想,5年生存率不到30%。近年来随着对AML发病机制及基因突变认识的逐渐深入,一系列新型分子靶向药物相继问世。这些药物明显改善了AML患者的预后,为AML患者提供更多的治疗选择。本文就分子靶向治疗在AML中的研究进展作一综述。