单病例试验的方法学比较和临床应用探索

作者：王明莉; 王振伟^*; 陈新林; 陆立志; 张谊; 张恩丝; 黄海茵^*

来源：中国循证医学杂志, 2022, 22(04): 468-474.

• N-of-1试验
• 多基线试验
• 方法
• 中医药

目的 通过对单病例试验（N-of-1试验、多基线试验）方法进行论述、比较与应用探讨，提高中医药N-of-1试验的敏感性与适用性。方法 介绍N-of-1试验在中医药研究中的现状，介绍多基线试验，并对N-of-1试验、多基线试验、交叉试验进行比较。最后将提高N-of-1试验的敏感性与适用性的两种设计方案举例说明。结果 N-of-1试验符合中医的“辨证论治”理念，但因中药成分复杂，结果易受到“残留效应”的影响。多基线试验交错引入干预，无需洗脱期，所需样本量小，可用于初步证明干预效果。但统计方法较为复杂，目前用于中医药临床试验较少。单病例临床试验与交叉试验相比，在临床应用中各有优缺点，N-of-1试验最能体现中医“个体化”治疗。构建适合的统计模型（如贝叶斯分层模型）可望提高中医药N-of-1试验的敏感性与适用性，采用组合试验（如N-of-1试验与多基线试验相结合），有可能补充N-of-1试验的不足，拓展其适用范围。结论 N-of-1试验在中医药研究中具有优势，但也有局限性。可借鉴改进统计模型或组合试验方法来提高中医药N-of-1试验的敏感性与适用性。

• 单位
  基础医学院; 广州中医药大学; 上海中医药大学附属岳阳中西医结合医院