治疗儿童细胞周期蛋白依赖性激酶样5缺乏症相关癫痫发作新药Ztalmy

作者：李妍; 何心

来源：中国临床药理学杂志, 2023, 39(09): 1340-1343.

DOI：10.13699/j.cnki.1001-6821.2023.09.026

• Ztalmy
• 加奈索酮
• 细胞周期蛋白依赖性激酶样5缺乏症

Ztalmy口服混悬剂于2022年3月由美国食品药品监督管理局(FDA)正式批准用于2岁及以上与细胞周期蛋白依赖性激酶样5缺乏症(CDD)相关的癫痫发作患者。Ztalmy的主要活性成分是ganaxolone,是一种神经活性类固醇衍生物，为突触和突触外γ-氨基丁酸A(GABAA)受体的选择性阳性变构调节剂，从而增加突触GABAA受体的阶段性抑制，同时增加突触外受体的强直抑制，具有抗癫痫和抗焦虑活性。现对其作用机制、药效学、药代动力学、临床研究及安全性等作一介绍。

• 单位
  山西省儿童医院; 南京医科大学; 南京市妇幼保健院; 山西省妇幼保健院