联合免疫抑制治疗儿童再生障碍性贫血疗效分析

作者：陈洁洁; 刘亢亢; 储金华; 黄玲玲; 杨林海; 谢志伟; 涂松济; 王宁玲^*

来源：中国小儿血液与肿瘤杂志, 2020, 25(03): 133-143.

• 儿童
• 再生障碍性贫血
• 免疫抑制治疗
• PNH克隆

目的通过对应用联合免疫抑制疗法(IST)的儿童获得性再生障碍性贫血(AA)临床资料分析,总结IST对儿童AA的疗效及预后相关因素,以及阵发性睡眠性血红蛋白尿(PNH)克隆的转化情况。方法回顾性分析安徽医科大学第二附属医院2009年6月—2019年8月应用ATG联合CSA治疗的59例AA患儿的临床资料以及AA患儿不同病程阶段T细胞亚群的变化,总结分析IST对AA患儿的疗效。采用SPSS 16. 0统计软件进行数据分析。结果 59例初诊AA患儿,中位随访时间24个月。(1) IST后1个月、3个月、6个月、9个月、12个月的有效率分别为22%、39%、57%、61%、71%。截止2019年6月随访18例AA患儿的5年无事件生存率达66%。(2)治疗后CD3+T、CD4+T细胞升高,CD8+T细胞下降,CD4+T/CD8+T比值升高,差异有显著性(P <0. 05)。(3)对38例AA患儿进行PNH克隆的随访,发现初诊AA患儿中有11例PNH克隆阳性,IST后3个月PNH克隆均转阴。初诊有无PNH克隆与疗效无相关性。结论 IST治疗儿童AA疗效确切,可以有效地改善AA患儿的细胞免疫功能。初诊时有部分AA患儿存在PNH克隆,IST前后伴PNH克隆不影响疗效。

• 单位
  安徽医科大学第二附属医院