慢病毒载体在β地中海贫血基因治疗中的研究进展

作者：刘译泽; 镡颖; 朱宝生^*

来源：基础医学与临床, 2023, 43(12): 1876-1880.

DOI：10.16352/j.issn.1001-6325.2023.12.1876

• 慢病毒载体
• 基因治疗
• β地中海贫血

β地中海贫血(β地贫)是一种由β珠蛋白基因突变导致β珠蛋白合成障碍或结构改变而引起的常见遗传性血液病。当前针对β地贫的慢病毒载体(LVV)介导的基因治疗，主要分为利用LVV将具有完整功能的β-血红蛋白基因添加在染色体上的基因整合策略，以及利用LVV将特异性核酸酶递送到造血干细胞中，对β-珠蛋白(HBB)基因进行原位修复的基因组编辑策略。提高病毒滴度与转导效率、降低脱靶率及推进临床试验是这两种策略的主要研究方向。

• 单位
  云南省第一人民医院; 昆明理工大学