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摘要
低密度脂蛋白胆固醇(LDL-C)是防治动脉粥样硬化性心血管疾病的主要靶点。随着LDL-C目标值不断降低，现有的包括他汀类、依折麦布在内的小分子降胆固醇药物的作用短暂、特异性差，已不能满足临床需求。相反，基于基因沉默或基因编辑机制，特别是利用小干扰RNA(siRNA)或反义寡核苷酸(ASO)选择性沉默在脂质代谢过程中起关键作用的基因(如PCSK9)的核酸疗法，可实现长期有效甚至治愈。先进的肝脏靶向递送技术(如核酸与N-乙酰半乳糖胺耦联)更是极大提高了靶向RNA药物的稳定性、特异性和安全性，降低了药物剂量，也减少了脱靶效应。目前已有多种靶向RNA的降胆固醇药物应用于临床，标志着精准降脂的新时代已经到来，期待后续的临床研究在解决与血脂相关的剩余心血管风险方面取得重大突破。
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